의학통계 정리 - 1. Introduction, Designing a study

이전에 의사의 여러 진로에 대해 생각해본 적이 있다.

 

단순한 임상의사뿐만 아니라 의학기자에 관심히 있어 메디게이트뉴스에서 짧지만 기자역할도 해보며 재판참관도 하고 기사도 써봤었고, 제약의사에도 관심이 있어 제약회사, 공무직에도 기웃거렸었다.

 

당시 한 분과 연이 닿아 이것저것 여쭤봤던 적이 있는데, medical advisior와 같이 의사가 회사에서 쓸모가 있으려면 study를 design하고 conducting하는 능력 및 임상적으로도 revision을 줄 수 있는 역할을 수행할 수 있어야 한다는 것을 느꼈다. 그래서 active하게 이것저것 해보라 권하시면서 공백기가 생긴다면 lab에서 연구를 수행하거나 논문작업을 해보라고도 하셨다.

 

residency 중 감사한 교수님이 계셔서 large scale의 retrospective observational study를 직접 a부터 z까지 연구할 수 있는 일이 생겼다. 처음 데이터 정리하는 걸 microsoft access 및 R로 직접 토요일에도 개인시간을 할애하여 가르쳐주셨고 거의 1년이 걸렸었다.

 

사실 코딩 자체는 요즘 워낙 chat-GPT가 나날이 발전하여 대충 이거이거 해줘하면 정말 코드가 뚝딱 나오기도 해서 별 걱정은 안했는데..

 

이제 연구의 outline 및 뼈대가 대략적으로 보이기 시작하니 연구에 대해 얼마나 내 기초가 미약한지에 대해 뼈저리게 느끼게 되었고 금번 기회에 교수님께서 선물해주신 책 두 권을 지속적으로 읽으며 내 것으로 만들려 여기 정리한다.

 

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Study Design and Statistics Analysis

-           A Practical Guide for Clinicians (Mitchell H. Katz)

 

 

 

Introduction

 

Two key elements in determining whether a result is due to chance are

1.       The magnitude of the difference from what would be expected by chance

2.       The sample size

Sample size가 커질수록 조금 차이가 나는 것 같아도 유의미한 차이일 확률이 크다.

 

A common mistake at this point in the proce3ss is to assume3 that if there is an association, the association is causal.

Causality는 연관성을 설명하는 한 가지 방법일 뿐. 그 외에도 confounding, reverse causality, bias 등이 있다.

 

The best way to eliminate these other alternative explanations is through rigorous study design.

 

Power is the ability to reject the null hypothesis when it is false.

 

Designing a study

 

Observational study에서 double-blinding은 일반적으로 불가능하다.

 

The conditions of randomized studies are different than the conditions of clinical practice.

 

You cannot assume that just because a treatment works under a tight research protocol it will work in clinical practice. (d/t experimental subjects tend to receive much more attention)

RCT에서 효과 있다고 한 치료가 실제로 효과가 있을지는 또 다른 문제다.

 

For this reason, it’s important to distinguish treatment efficacy (how well an intervention works in a research setting) from treatment effectiveness (how well an intervention works in a clinical setting).

Observational study에서는 따라서 RCT보다 treatment effectiveness에 보다 강점이 있다.  또한 randomize하기에는 unethical or impractical한 상황들이 있기 때문에 broader range of questions에 유용하다.

 

 

RCT types

-            Randomization of subjects to two or more groups

-            Crossover design (switched to the other group at a specified time, should have “washout” period)

-            Factorial studies (randomized to more than one intervention, check for interaction)

 

 

Observational study types

-            Cross-sectional (easy and fast, information is collected from subjects at a single point in time)

-            Prospective cohort

-            Case-control (for uncommon diseases)

-            Nested case-control

-            Ecologic study (collect data in aggregate)

 

The advantage of matching is that you eliminate confounding due to those variables that you match on.

 

If the variables that you match for are associated with the exposure, then matching may introduce selection bias into your study.

예시로, diesel fume과 lung cancer과의 연관성을 연구하는데, smoker(=variable)가 diesel fume(=exposure)에 더 노출되는 경향이 있다면, 실제로 diesel fume의 영향을 평가하기 어려워진다.

 

It is best to avoid matching.  … With larger studies, you also may need to match if you have multiple category nominal independent variables.

 

Different types of variables

 

-            Interval(continuous) variables (BP, Age)

-            Categorical variables

-Dichotomous (Y/N, Alive/Dead)

-Ordinal (NIHSS, mrs, NYHA)

-Nominal (Ethnicity, type of cancer, TOAST)

 

별 거 아닌 것 같지만 R에서 일일이 변수를 지정해줘야 하기 때문에 중요하다.